Com os pais por perto, Jonatas Opnkoski abre os olhos e tenta falar as primeiras palavras. Vítima de uma doença genética, essas são as ações que ele consegue fazer. O bebê de um ano não consegue engatinhar e nem mesmo respira por conta própria.

Jonatas é portador da AME (atrofia muscular espinal), doença rara que causa degeneração de neurônios na medula espinal, o que leva à diminuição da força muscular e à paralisia progressiva, afetando principalmente os músculos respiratórios. Por isso, mesmo em casa ele permanece ligado ao aparelho respiratório – foram sete meses no hospital, antes de receber alta no fim de julho. A doença não tem cura, mas em dezembro do ano passado a empresa suíça Biogen conseguiu a aprovação na FDA (órgão regulador dos medicamentos nos EUA) do remédio Spinraza. No fim de agosto, a Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) também aprovou o registro do medicamento.

A companhia diz que o medicamento permite aos pacientes fazerem algumas ações simples sozinhos, como se sentar, levantar e até andar. O custo, porém, é alto. No primeiro ano, são necessárias seis injeções de 5 mililitros cada, por um custo total de US$ 750 mil (R$ 2,34 milhões). A partir do segundo ano, o número de doses e o valor caem pela metade, para US$ 375 mil. A empresa diz que o valor é consistente com o custo de terapias para doenças raras e não há uma definição de preço para o Brasil.

Por causa do grande valor valor, os pais de Jonatas, Renato, 20, e Aline Openkoski, 21, decidiram começar uma campanha, ainda vigente, para arrecadar recursos. Eles abriram três contas para receber doações e criaram uma página no Facebook, que conseguiu 170 mil seguidores. Com doações até de desconhecidos de fora do país, o casal de Joinville, em Santa Catarina, já arrecadou R$ 3,6 milhões, o suficiente para um ano de tratamento. "A gente ficou muito surpreso com o tamanho que isso tomou", diz Renato.

Dona de uma loja de roupas, Solange Klettenberg criou uma rifa e arrecadou R$ 1.200. Já uma amiga da família, que mora nos EUA, criou a campanha Ame Jonatas em um site de crowdfunding e conseguiu R$ 147 mil. A família pretende manter a busca por recursos, já que Jonatas vai precisar tomar o remédio por toda a vida.

IMPORTAÇÃO

Mesmo com o registro no Brasil, o Spinraza ainda não está disponível no SUS. A Anvisa afirma que a doença AME não possuía opções terapêuticas no Brasil e que a análise do processo para registro recebeu prioridade. A farmacêutica Biogen, para comercializar a droga, precisa agora enviar uma solicitação de definição de preço para a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos do Ministério da Saúde -o que, segundo a pasta, ainda não aconteceu. Realizado o pedido, o ministério tem até 90 dias para se posicionar.

A Biogen afirma ainda não ter previsão de valores e de prazo para envio da solicitação de definição de preço. Renato afirma que não tentará conseguir o remédio por vias judiciais. A ideia dos pais de Jonatas é importar o Spinraza. Para isso, é preciso obter a autorização da Anvisa. Mesmo com essa licença em mãos, a família ainda não pensa em importar o remédio. Recentemente, Jonatas teve uma parada respiratória e precisou ser novamente internado e sedado. Os médicos, de acordo com Renato, encontraram coágulos no bebê, o que impossibilitaria o uso do remédio. "Vamos importar na hora certa. Não adianta pedir o medicamento e não poder usá-lo."

Artur Wendhausen, médico que acompanhou Jonatas, diz que o remédio tem limitações. "É preciso ter em mente que a perda de força muscular é proporcional ao avanço da doença, que não tem cura", diz.

Movimento Comprometido

Conheça a atrofia muscular espinal

A atrofia muscular espinal (AME) é caracterizada pela perda de células nervosas importantes para o funcionamento de músculos, especialmente aqueles mais centrais no organismo. As formas mais comuns são aquelas ligadas a uma proteína apelidada de SMN. A SMN é importante para a sobrevivência do neurônio motor, que chega ao músculo.  Estima-se que entre 1 a cada 6.000 e 1 a cada 10.000 crianças nascidas tenham a doença. 

Tipo 1

• O mais grave e pode afetar bebês desde o útero da mãe. O maior risco de vida advém do comprometimento dos músculos respiratórios.

• A maior parte morre antes dos dois anos de vida

Tipo 2

• Os sintomas, menos intensos, afetam crianças dos seis aos 18 meses. Elas podem conseguir sentar e até mesmo ficar em pé e andar. Quanto mais cedo o diagnóstico, pior o prognóstico

Tipo 3

• Aparece entre os 2 e 17 anos de idade e é caracterizado por dificuldade em correr ou em levantar de uma cadeira. Nesse caso, há pouco impacto na expectativa de vida

Tratamento

• O único tratamento medicamentoso disponível, que ajuda a frear a progressão da doença, é o medicamento nusinersena (Spinraza), recém-aprovado no Brasil

• Nos EUA, o preço aprovado é US$ 125.000 por dose. São necessárias seis doses anuais no primeiro ano; há receio de que o preço impeça o acesso